二甲双胍已使用六十多年，是最常用的治疗糖尿病降糖药物，与其他降糖药治疗相比，服用二甲双胍的患者其罹患癌症的风险降低近40%。
Pollak教授研究支持二甲双胍（和其他双胍类药物）在癌症治疗和预防方面的应用。但研究显示这种作用机制相当复杂，并且还有很多不清楚的方面（比如最佳的适合剂量）尚需临床试验加以证实。
二甲双胍对于2型糖尿病作用的主要作用位点在于肝脏，通过激活AMP蛋白激酶，导致肝脏葡萄糖输出的减少，从而降低血糖水平。
二甲双胍不单能够降低血糖，而且可以降低胰岛素水平：这可能会抑制由于胰岛素刺激而来的肿瘤细胞生长。其次，激活AMPK本身，即可通过一系列信号通路抑制肿瘤细胞细胞的生长。人群流行病学的研究提示使用二甲双胍的糖尿病癌症患病率低于未使用的糖尿病患者，离体细胞研究证实二甲双胍科抑制卵巢肿瘤细胞的增殖。
